Luxturna, содержащая копию гена RPE65 призван вылечить слепоту

1 Звезда2 Звезды3 Звезды4 Звезды5 Звезд (3 оценок, среднее: 5,00 из 5)
Загрузка...

FDA (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США) одобрило генный препарат Luxturna, который несет нормальную копию гена RPE65 и способен активировать светочувствительные клетки глаза. Больше подробностей читайте в пресс-релизе на официальном сайте FDA.

Luxturna содержит цепочку ДНК с верно выстроенной последовательностью нуклеотидов, которая при попадании в организм человека заменяет мутантный ген и приводит механизмы зрения в норму.

ДНК препарата RPE65

В ДНК препарата закодирован фермент RPE65. Его функция – это участие в образовании витамина А1, который запускает зрительную фототрансдукцию или процесс преобразования луча света в электрический импульс в светочувствительных нейронах. Если мутация происходит в обеих цепочках гена RPE65, что случается при наследственной передаче от отца и матери, активность белка снижается или его работа полностью блокируется. Это приводит к частичной или полной потере зрения, дистрофии сетчатки. Пациентов с заболеванием, вызванным мутацией в RPE65, по данным FDA, от 1000 до 2000 человек.

Клинические испытания и эффект

В клинических испытаниях участвовал 41 пациент от 4 до 44 лет. Препарат вводился в глазные яблоки, после чего активные вещества (безвредные для человека вирусы со встроенной ДНК) запускали выработку фермента. Клетки сетчатки с активированным геном RPE65 восстанавливались, и зрение улучшалось.

Эффект от терапии исследователи оценили по прохождению полосы препятствий с разными уровнями освещения. Добровольцы, принимавшие препарат в течение 1 года, справлялись с заданием успешнее по сравнению с контрольной группой.

Luxturna можно использовать в случае, если у пациента ещё сохранились живые клетки сетчатки. Инъекции лекарства необходимо ставить в каждый глаз отдельно с перерывом не менее 6 дней. Кроме этого, пациентам рекомендуется принимать преднизолон, чтобы избежать воспаления.

Побочные эффекты

Во время терапии возможны побочные реакции в виде покраснения конъюнктивы, повышения внутриглазного давления, а также некоторые повреждения сетчатки.

 

Источник: neuronovosti.ru

Facebook Комментарии

Источник:

Поделитесь новостью с друзьями:

Вам так же может быть интересно

Комментарии:

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Этот сайт использует Akismet для борьбы со спамом. Узнайте как обрабатываются ваши данные комментариев.

Все права защищены; 2019 Глаза Эксперт
НЕОБХОДИМА КОНСУЛЬТАЦИЯ СПЕЦИАЛИСТА. НЕ ЗАНИМАЙТЕСЬ САМОЛЕЧЕНИЕМ.
Вверх